Blocco del gene AVIL (Università della Virginia)
Il blocco del gene AVIL da parte dell’Università della Virginia (UVA) è una promettente ricerca contro il glioblastoma, il tumore cerebrale più aggressivo e letale.
Cos’è il gene AVIL?
AVIL (advillin) è un gene che codifica una proteina che regola il citoscheletro (in particolare l’actina), aiutando le cellule a mantenere forma e dimensioni. Nei pazienti con glioblastoma (GBM), AVIL è sovra-espresso (overespresso) nel 100% dei casi, comprese le cellule staminali tumorali, ma è quasi assente nel cervello sano. Quando è iper-attivato, favorisce la crescita, la sopravvivenza, la migrazione e la resistenza alla chemioterapia (come il temozolomide) delle cellule tumorali.
Scoperte principali dell’UVA (gruppo del prof. Hui Li):
- 2020: Identificazione di AVIL come oncogene chiave del glioblastoma. Silenziarlo (con RNA interference) distruggeva le cellule tumorali in vitro e nei topi, senza danneggiare le cellule sane.
- Febbraio 2026: Pubblicazione di uno studio su Science Translational Medicine in cui hanno identificato una piccola molecola (chiamata “Compound A”) che blocca direttamente la proteina AVIL, impedendole di legarsi all’actina.
Risultati del blocco di AVIL:
- Riduce la proliferazione e la migrazione delle cellule di glioblastoma (anche quelle staminali e resistenti alla chemioterapia).
- Allunga significativamente la sopravvivenza nei modelli animali (topi).
- Non mostra tossicità evidente sulle cellule cerebrali sane (astrociti, cellule staminali neurali).
- La molecola è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica, un ostacolo importante per i farmaci contro i tumori cerebrali.
La ricerca è ancora in fase preclinica (laboratorio e modelli animali). Non ci sono ancora trial clinici sull’uomo. Il prof. Li ha fondato una startup (AVIL Therapeutics) per sviluppare inibitori di AVIL e ha depositato brevetti.
Questa linea di ricerca è considerata molto promettente perché colpisce un bersaglio specifico e “druggabile” che è centrale per quasi tutti i tipi di glioblastoma, indipendentemente dal sottotipo molecolare.